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漸凍人快「解凍」了嗎?


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漸凍人快「解凍」了嗎?

 

 

 

 

 中國醫藥大學北港附設醫院院長暨中國醫藥大學附設醫院神經精神醫學中心副院長 林欣榮

 

一、 腦罕見疾病的治療佳音

 

2009年左右世界頂尖的科學雜誌上有兩個十多歲的罕見腦疾病(腎上腺腦白質失養症 / Adrenoleukodystrophy, ALD病人,接受基因修飾的幹細胞療法,追蹤兩年多,此兩位病人病情就相當穩定;相對的,未接受治療者則快速惡化,這是腦疾病的一項重大突破性療法。腎上腺腦白質失養症是染色體的變異,造成ABCD1酶的突變,導致大腦神經纖維旁堆積「非長鍊飽和脂肪酸」,引起大腦脊椎神經纖維的退化,大腦命令無法傳遞至咽喉、呼吸肌及四肢,以致呼吸困難、吞嚥困難、四肢癱瘓而死亡。配對的臍帶血療法對未發病的病患會有些許的療效。但一旦發病,臍帶血幹細胞療法就無任何幫助。但若把正常的ABCD1基因置入幹細胞,再植入病人體內,縱使病人已發病、行動困難仍有療效。此兩個案例報告,開發了腦罕見基因缺陷疾病的基因幹細胞療法的臨床應用大門。

 

二、漸凍人也是腦基因缺陷疾病

 

漸凍人的正式疾病名稱為「肌萎縮性側索硬化症(Amyotrophic Laterel Sclerosis, ALS)」,也因為運動神經細胞逐漸退化,逐漸失去對吞嚥、呼吸及四肢運動肌肉的功能,導致呼吸、吞嚥困難,四肢無法活動。一般皆好發於40歲左右,台灣約有1,000名病患。約有5-10%的病患有基因缺陷,主要是酵素superoxide dismutase (SOD1)有缺陷。此酵素主要是分解細胞內的氧化物,避免細胞內的氧化物堆積太多,一旦細胞內堆積太多氧化物,就會形成小垃圾,進而形成大垃圾,造成運動神經細胞死亡。 

 

三、超過90%以上的漸凍人皆有氧化SOD1酵素的堆積

 

2010年的研究報告顯示漸凍人的腦幹及脊髓運動神經細胞內皆含大量的氧化SOD1酵素,使SOD1酵素失去活性,因此漸凍人雖然大多無SOD1酵素缺陷的問題,但病人的SOD1酵素卻因氧化而無活性。相對的非漸凍人的運動神經細胞並無SOD1酵素的氧化。

 

四、好細胞包圍有SOD1缺陷的神經細胞愈多,缺陷細胞就活愈久

 

2003年的科學雜誌發表了一篇細胞療法的文章,提示在混合種的漸凍鼠,若運動神經細胞皆有SOD1缺陷,動物於5個月左右就會四肢無力、吞嚥困難而死亡。但若缺陷的運動神經細胞旁邊包圍著好的SOD1細胞,則缺陷的運動神經細胞就會延長壽命,若旁邊包圍的好細胞愈多,缺陷的神經細胞就活得愈久,此種混合種動物的神經症狀就愈少,壽命就愈長。顯示如何讓好細胞(帶有正常SOD1酵素)包圍著缺陷細胞,是細胞療法的方向。

 

五、幹細胞攜帶基因療法正在發展中

 

過去半年,我們由美國引入漸凍鼠,雖然老鼠於兩個月就發病,五個月就死亡,飼養及繁殖相當不容易。漸凍鼠早期發病時,其兩後肢會先無力,腳掌萎縮、無力,逐漸擴展至前肢以及吞嚥,很類似漸凍人。目前我們以利用基因改造的各類幹細胞,進行漸凍鼠的治療。期望能於今年內找出最有效、安全的療法,並申請人體試驗。

 

六、 曙光出現,漸凍人解凍!

 

這是我們的期望。感恩中國醫藥大學附設醫院及中興大學基因幹細胞團隊的合作努力。更感恩過去三年,許多善心人士的捐款以及漸凍人協會的資助,上述的研究經費才能有著落,我們將再繼續努力,以達成治療漸凍人的使命。

 

 

 

(本文出自漸凍人協會年刊2011年7月第19期)

 

 
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