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2013國際運動神經元疾病研討會新知簡介


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2013國際運動神經元疾病研討會新知簡介
 
文/台北市立聯合醫院忠孝院區神經內科黃啟訓主任
 
 
2013年12月初與協會劉理事長、游理事、屈理事及林秘書長等一行4人前往義大利米蘭參加第21屆國際病友大會;接著筆者在其後召開的第24屆世界運動神經元疾病醫學研討會發表了一篇個人的研究論文。此次三天的國際學術研討會共計有三十五個國家的上千名臨床醫師及基礎醫學專業人員參與及發表研究論文。
 
 
由於分子醫學科技的發達,目前醫學界已發現的ALS致病基因約有三十種之多,同時也發現ALS臨床上實為一種多樣性的疾病,包括:發病年齡,發作部位、疾病進展的速度皆有多樣性的變化。近年來更發現50%ALS病人合併有不同程度的認知障礙,其中更有15%病人被發現合併有明顯失智症,這些現象增添了許多研究新藥的複雜度。基礎醫學研究也發現ALS不只是神經細胞的病變、其周邊的支持性神經膠細胞、甚至神經免疫系統也都與致病機制有很大的關聯。日前,協會邀筆者為大家摘述此次會議幾個重要的研究進度:
 
 
( 1) Tirasemtiv第二期臨床試驗: 
 Tirasemtiv是一種骨骼肌肉細胞活化劑,在美國與歐洲73個醫學中心研究,
共收集500名病人,早晚各服用 500毫克Tirasemtiv,觀察其安全性及是否可以增強肌肉力量。2013年10月已完成2a期,現正進行2b期臨床試驗。
 
 
(2) NP100第二期臨床試驗:
NP100可以減少異常免疫系統反應並抑制中樞神經發炎現象。在美國共收集115名ALS病人,以NP100(每公斤體重1毫克)靜脈注射。發現病人的功能退化度減少21%,免疫系統發炎減少67%,且即使停止注射後三個月仍有持續效果,治療後病情無退化的病人數增加一倍。
 
 
(3) 紅血球生成素第三期臨床試驗:
紅血球生成素(EPO)具有保護神經細胞的功能,義大利25個醫學中心共收集208名病人。以紅血球生成素4萬單位定期注射並追蹤18個月,但結果證實並無明顯療效。 
 
 
(4) Dexpramipexole第三期事後分析臨床試驗:
 Dexpramipexole是2012年全球最關注的ALS新藥研發,然而不幸在2013年初宣告失敗,令全球漸凍病友惋惜不已。所幸科學家們仍鍥而不捨繼續進行第三期事後分析臨床試驗,並於此次研討會中提出結果。他們發現Dexpramipexole對於已確診的早期ALS病人可能是有效的,同時也發現此療效與血中的肌酸酐濃度及嗜伊紅性白血球數目有關,對此他們將持續作更進一步的研究。正巧筆者此次發表的論文Eosinophil-Derived Neurotoxin as Biomarker for Amyotrophic Lateral Sclerosis與此相關,在會中也獲得多位學者的高度關注。
 
 
總結,目前ALS新藥研發雖尚無成功通過三期臨床試驗的案例,但在各國醫師與科學家們的共同努力下確實也已取得了一些新的進展,期望不久的將來能有更多關於新藥研發的好消息。
 
台北忠孝醫院神經內科黃啟訓主任(前第二排右七)、本會劉延鉅理事長、游淑華、屈穎理事及林韻茹秘書長等人參加義大利米蘭第21 屆國際病友大會。
 
(本文出自漸凍人會訊2014年4月第148期)
 
 
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