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漸凍人自體脂肪幹細胞臨床試驗計畫審查進展


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漸凍人自體脂肪幹細胞臨床試驗計畫審查進展
 
◆文/林韻茹 秘書長
 
近日,有很多病友和家屬關切漸凍人自體脂肪幹細胞臨床試驗計畫的審查進展(計畫主持人為中國醫藥大學北港附設醫院院長林欣榮)。首先說明,此試驗計畫明確定位是第一階段的安全性試驗,也就是試試看這樣的處置方式在人體是否安全,等這個安全性試驗成功之後,才能再提出下一階段的療效試驗計劃。因此,距離能真正提出漸凍人的幹細胞治療方法,恐怕還有蠻長的一段時程。
 
 
由於病友及家屬們的強烈關切,衛福部特別邀請協會秘書長列席旁聽4月30日召開的第二次計畫審查會議。審查當天,幾十位相關領域的民間專家學者及衛福部專業人員,就計畫書的內容,審查此試驗計劃的可行性及安全性,也與計畫主持人及其研究團隊代表進行問答溝通。
 
 
很遺憾的,此次審查結果仍不通過,食品藥物管理署會後於其網站說明如下:
102年7月31日申請之『以自體脂肪幹細胞(ADSC)腦部移植合併靜脈注射治療肌萎縮性脊髓側索硬化症(漸凍人)病人』第一期人體試驗案:經評估整體計畫架構及理論基礎皆不完整,與會專家們皆建議暫不同意該計畫之執行,惟計畫主持人仍可就前列缺失,於4個月內齊備資料提出申復。
 
 
專家意見如下:
1.本次提供的動物試驗數據,與前次有嚴重矛盾之處,致無法確認該動物數據之可信度。
 
2.未提供相關文獻或動物試驗結果,說明運用自體脂肪幹細胞治療漸凍症的理論基礎,延緩病程天數的推論,其計算方式也沒有科學依據。
 
3.在試驗設計上,雖然申請者說明所含冷凍保存劑DMSO(dimethy1 su1phoxide),經稀釋後濃度相當低,但並未提供資料,尚無法排除注射液中殘餘之DMSO對於腦部及脊髓注射的安全顧慮。係因有研究顯示DMSO注射至腦部,會造成腦部空洞,專家建議以同濃度DMS0注射於試驗動物腦部,觀察其毒性結果。
 
4.計畫書中對受試者術後安全追蹤尚不足夠,需要更完善規劃。
 
5. 試驗計畫提出者同意內容,撰寫不夠完善,本案為細胞人體治療試驗,卻誤植為基因治療人體試驗,另在「預期效果及可能風險」的報告上應修正為忠實的陳述,例如可能引起出血、感染外,另須增加腫瘤發生,甚至死亡,尤其DMSO打入腦部或脊髓神經系統之風險。
 
 
協會了解大家對此試驗計劃的期待,我們也敦促衛福部考量病友對幹細胞治療的迫切性,在審查速度和相關法規的立法上加快腳步。我們更期待此試驗計畫的研究團隊再加把勁!能儘快改善試驗計劃的問題,再送衛福部審查,屆時協會將再促請衛福部加快審查速度,讓一個可行的漸凍人自體脂肪幹細胞臨床試驗早日實施!
 
 
(本文出自漸凍人協會會訊2014年6月第150期)
 
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