漸凍人協會LOGO-中華民國運動神經元疾病病友協會
FACEBOOK-加入粉絲   漸凍人協會部落格   影音專區
站內搜索

返回首頁   網站導覽   English

導航分割線 ::: 導航分割線 認識協會 導航分割線 疾病及醫療資訊 導航分割線 病友作品及分享 導航分割線 幫助漸凍人 導航分割線 加入漸凍人協會 導航分割線 活動報名 導航分割線 我要留言 導航分割線 常見問題解答 導航分割線
分割線
疾病及醫療資訊
訂閱電子報

項目符號-箭頭 :::認識疾病
項目符號-箭頭 醫療訊息
項目符號-箭頭 社會福利

 

 

邊框

 

 

  當前位置:首頁 > 疾病及醫療資訊 > 醫療訊息
 
轉譯醫學時代漸凍症治療進展(上)


  :::

轉譯醫學時代漸凍症治療進展(上)

文 / 採訪志工 司晏芳
 
美國加州拉荷亞神經學研究中心主任史密斯醫師,自許為發明家,選擇漸凍症為畢生研究主題。能發明出一個新藥,應該可以說是頂尖科學家,何況是兩個新藥?
 
 
將畢生心力投注於漸凍症,參與開發治療新藥Neudexta以及反義寡核苷酸(antisense oligonucleotide)研究,他自認「出於滿腔熱忱,使生命變得有意義,而且有趣。」
 
 
他畢業於美國史丹福大學醫學院,在26歲發表第一篇研究論文,爾後近五十年研究生涯都圍繞漸凍症,「即使到現在,我還沒想過要停下來,」他說。
 
 
他早年參與的那篇曾刊登在《大腦》期刊有關首度發現鈉離子通道缺損與罕見神經肌肉疾病關聯性的論文研究,至今仍常被引用。此外,他與同事Forbes Norris也致力於漸凍人照護研究,相關論文發表在著名的醫學期刊,包括《新英格蘭期刊》、《英國醫學期刊》等。
 
 
直到現在,他對漸凍症研究的熱情依然不減當年,持續參與研究工作,也受邀至各地演講。來台參加四月分漸凍人亞太大會的前三個月,他行程滿滿,奔波世界各地。
 
 
他細數,二月受邀去美國東岸巴爾的摩約翰霍普金斯醫學院演講,三月去波士頓哈佛醫學院談研究合作計劃,接著又為一個有漸凍症病史的大家族飛去英國。
 
 
但是,為什麼會選擇漸凍症做為研究主題?他回想,五十多年前擔任住院醫師,生平第一次遇到漸凍症病人,帶他的教授級醫師並不鼓勵他花心思在這病人身上,對他說,「對於這樣的病人,我們做不了什麼。來,下一個病人!」
 
 
在當時,對於漸凍症的認識很少,普遍認為罹患漸凍症無藥可醫,亳無希望可言。但史密斯醫生個性不服輸,一身反骨,是那種「哪兒有困難,愈要往哪兒去」的人。
 
 
他笑說,老師可能了解他的性格,所以故意說那些話刺激他。不管如何,年輕的史密斯醫生一頭栽進照護漸凍人與神經學的研究領域。
 
 
在1960年代,醫界對於漸凍症照護採取保守的態度,根本不敢嘗試任何能夠提升照護品質的措施,擔心病人會有錯誤的期待,但最後卻希望落空。然而,史密斯醫生卻翻轉這樣的做法,積極控制發病症狀,大幅提升病人生活品質,發展創新的照護方式,這一切的努力使他在一年後得到獎項肯定。
 
 
當時神經科熱門研究主題是癲癎、中風,史密斯醫師卻因為臨床照護漸凍病人的經驗,選擇投入冷門的漸凍症研究,反而趕上神經科學研究日漸蓬勃與生技時代的來臨。回首這五十多年來,醫界對漸凍症的了解有長足進步,讓他相信要治癒漸凍症是指日可待。
 
 
針對漸凍症病人,史密斯醫生目前只做諮詢,並不參與臨床照護。終其一生,他首要任務就是,投入漸凍症新藥開發的研究。他最著名的研究成果是Neudexta,分別在2011年、2013年取得美國食品藥物管理局與歐盟核可上市。
 
 
它目前核准用在好發於漸凍症、中風、多發性硬化症的情緒控制失調。由於腦部掌控情緒的區域無法正常運作,病人會亳無來由哭泣、大笑、生氣或沮喪。新藥Neudexta作用在大腦的sigma 1受體,能夠幫助病人恢復正常情緒調控的能力。它的藥效作用快,對大多數病人耐受性佳。
 
 
「這原先是為了開發治療漸凍症的新藥,後來分析臨床試驗中漸凍病友的生活評估量表,意外發現它有助於情緒控制,」史密斯醫生說。
 
 
「目前我們正在評估它對於改善漸凍人吞嚥、說話與流口水的療效,今年夏天在美國哈佛醫學院的臨床試驗即將完成,到時候就有數據可以分析,」他說。
 
 
除了漸凍症,Neudexta也正在進行憂鬱症病人的臨床試驗,想了解它對於憂鬱症的療效,「現階段的臨床試驗是針對使用現有抗憂鬱症藥物完全無效的病人,」他補充。
 
 
此外,他也指出,最近在美國神經學會的會議談及,目前發現Neudexta對於延緩失智症也有不錯的效果。(文長,請續下期)
 
 
(本文經美國加州拉荷亞神經學研究中心主任史密斯醫師審閱)

 

(本文出自漸凍人協會會訊2015年7月第163期)
 
  返回上一層

 

 
 

版權所有:中華民國運動神經元疾病病友協會(漸凍人協會)
總會地址:104台北市中山區民族東路2號7樓之1               中區辦公室: 401台中市東區建功街13號1樓            南區辦公室: 802高雄市苓雅區中正二路56巷33弄8號
TEL: 02--25851367 FAX: 02-25851302                              TEL: 04--22804832 FAX: 04-22804846                    TEL: 07-2228116;07-2228169 Fax: 07-2228110
劃撥帳號: 19103794     E-mail: mnda@mnda.org.tw
立案字號:台內團字第1030331369號           ©COPYRIGHT 2008-2011 MNDA ALL RIGHTS RESERVED.
隱私權宣告
訪問人數:3060913